起業家支援プログラム（海外市場開拓実践コース）
- 研究代表者
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東京科学大学
刑部 祐里子
Osakabe Yuriko
- 採択テーマ
新規ゲノム編集技術による医療への応用と事業化
- 課題名
- 新規ゲノム編集技術による医療への応用と事業化
- プロジェクトの概要
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私たちは独自に開発した特異性の高い新規のゲノム編集技術を基盤とした、遺伝病の治療のための遺伝子改変ツール開発を事業化するスタートアップを設立する。安全性の高いゲノム編集を用いた遺伝子治療のためモデル実験を実施し、医薬品開発のための基盤技術構築を進める。独自に開発したゲノム編集技術を、さらに高い汎用性と効率をもつ実用ツールとして利用するための改良を続けるとともに、スタートアップとして種々のゲノム編集ツール利用における周辺技術や評価法を同時に開発し、海外市場戦略を立てるとともに事業を開始するための必要な人材確保を進める。
- ビジネスモデル（申請時）
アカデミアから特許を導入し、疾患モデルマウスや大型動物を用いた検証、治験を実施することで自社のパイプライン価値を高め、製薬企業への導出または製薬会社による M&Aを目指す。また、知財を導出した場合、プラットフォーム企業として、将来的には他の製薬企業と共同パイプラインを開発することも検討する。
- 活動計画（申請時）
資金調達の引き金となる動物におけるデータの取得することを目標とし、疾患モデルマウスを用いた検証と遺伝子治療プラットフォームのプロトタイプ作製を実施する。将来グローバル製薬会社と提携するための最適な方向性を見出すとともに、研究開発、非臨床/臨床開発、事業開発、資金調達のための主要アドバイザーとの協力体制の構築を行う。